Τη συμβατική οδό έγκρισης στις Ηνωμένες Πολιτείες επιλέγει πλέον η Disc Medicine για το υπό ανάπτυξη φάρμακό της, αφού ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ απέρριψε την ένταξή του σε ειδικό πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης.
Η εταιρεία γνωστοποίησε ότι θα προχωρήσει σε πλήρη, κλασική διαδικασία έγκρισης για το bitopertin, φάρμακο που δοκιμάζεται για την αντιμετώπιση της ερυθροποιητικής πρωτοπορφυρίας, μιας σπάνιας αιματολογικής νόσου που προκαλεί έντονη υπερευαισθησία στο ηλιακό φως. Παρά το πλήγμα στο χρονοδιάγραμμα, η αγορά αντέδρασε θετικά, με τη μετοχή της εταιρείας να καταγράφει ισχυρή άνοδο.
Το bitopertin είχε ενταχθεί στο πρόγραμμα «εθνικού κουπονιού προτεραιότητας» του FDA, το οποίο μπορεί να μειώσει τον χρόνο αξιολόγησης σε έναν έως δύο μήνες, αντί για τους συνήθεις 10 έως 12. Ωστόσο, οι αμερικανικές αρχές εξέφρασαν επιφυλάξεις για τα διαθέσιμα δεδομένα των κλινικών δοκιμών, καθώς και για πιθανό κίνδυνο κατάχρησης του σκευάσματος, γεγονός που οδήγησε τελικά στην απόρριψη της ταχείας διαδικασίας.
Σύμφωνα με αναλυτές, η στάση του FDA εντάσσεται σε μια ευρύτερη σκλήρυνση της πολιτικής του απέναντι στις επιταχυνόμενες εγκρίσεις, ειδικά όταν αυτές βασίζονται κυρίως σε βιοδείκτες και όχι σε σαφή κλινικά οφέλη. Όπως σημειώνεται, τα τελευταία χρόνια η Υπηρεσία εμφανίζεται ολοένα και πιο φειδωλή στο να δίνει «πράσινο φως» μέσω εξπρές διαδικασιών.
Η διοίκηση της Disc Medicine εκτιμά ότι μια απόφαση στο πλαίσιο της παραδοσιακής έγκρισης θα μπορούσε να ληφθεί γύρω στα μέσα του 2027, ενώ τα τελικά δεδομένα προχωρημένου σταδίου αναμένονται προς το τέλος του 2026. Παρά τις καθυστερήσεις, η εταιρεία δηλώνει ότι δεν προτίθεται να τροποποιήσει τον σχεδιασμό της μελέτης, θεωρώντας ότι τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα στηρίζουν τις προοπτικές του φαρμάκου.
Το επεισόδιο αναδεικνύει την αυξανόμενη επιφυλακτικότητα των ρυθμιστικών αρχών απέναντι στις γρήγορες εγκρίσεις και στέλνει μήνυμα σε ολόκληρο τον κλάδο της βιοτεχνολογίας: ο δρόμος για την αγορά περνά ολοένα και περισσότερο από αυστηρό έλεγχο και όχι από συντομεύσεις.
